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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

老剧团焕发新活力（艺近人和）******

　　核心阅读

　　有了“新鲜血液”的注入，盐城市淮剧团展现出前所未有的新活力。与过去相比，舞台下年轻的观众多起来了，还有不少中小学生。

　　哪怕只是送戏到一个村，剧团通常也会派出最强阵容。多年来，通过一场场乡间田埂上的高水准演出，他们把戏演进了观众的心里。

　　位于江苏省盐城市盐都区聚龙湖畔的淮剧博物馆里，传来阵阵悠扬的旋律。一场风靡淮剧界的嘉年华比赛正在进行。穿上蓝白相间的戏装，化上清秀明丽的淡妆，戴上玲珑剔透的头饰，21岁的盐城市淮剧团青年演员房小莉缓缓步入戏台中间，唱起了淮剧《打神告庙》选段。当天，共有10名来自各地的淮剧演员摘获“最佳演唱奖”，其中包括房小莉在内的3名获奖者均来自盐城市淮剧团。

　　30名新生代演员阵容整齐，每年演出300多场，不断推出精品新作，不断获得各种荣誉，一个庞大的年轻戏迷群体被牢牢吸引……一时间，这个基层剧团成为淮剧圈的关注焦点。

　　盐城市淮剧团演员陈晓欧进小学教戏。盐城市淮剧团供图

　　年轻人演给年轻人看

　　早冬，盐城市世纪公园东南角，盐城市淮剧团所在小楼右侧的排练厅里，青年演员们正在进行日常练习。“这是剧团最近推出的新剧《金鳞记》，参演的30名演员都是刚二十出头的年轻人，过几天就要首演了。”年轻花旦姜辰颖说。

　　2013年，13岁的姜辰颖考入盐城市淮剧团，进入剧团与盐城幼儿师范高等专科学校合作成立的六年制“盐淮班”学习。那一年，包括姜辰颖在内的30名十二三岁的小学员成为盐城市淮剧团的“定向委培生”。小学员的学戏之路非常辛苦，每天早上5点半就要起床练嗓子，每天都要练十几个小时的基本功，风雨无阻，寒暑不断。经过4年的勤学苦练，2017年，30名新生代演员全部回到剧团实习。“戏苗子”的培养很有成效。他们初出茅庐便一鸣惊人，淮剧《菜籽花开》《送你过江》分别获得江苏省第三届和第四届“文华大奖”。几年下来，30名年轻演员一个也没流失，他们迅速成长为剧团的中坚力量。

　　有了“新鲜血液”的注入，盐城市淮剧团展现出前所未有的新活力。

　　今年28岁的花延伟是盐城市盐都区的一名声乐老师，同时也是盐城市淮剧团的“铁杆戏迷”。小时候，花延伟家里开音像店，到处都是各种各样的淮剧光碟。淮剧光碟听多了，他对淮剧产生了浓厚的兴趣，跟着光碟学，咿咿呀呀地哼，久而久之，学会了不少淮剧经典唱段。大学毕业后来到盐都区工作，在盐都文化艺术中心，花延伟第一次身临其境地观看了盐城市淮剧团的演出。他发现，现在的淮剧和小时候听到的老戏已经不一样了。让花延伟感受最深的是，过去“香火戏”“门叹词”之类的悲调少了，唱腔变得更细腻柔美，更有感染力了。音乐风格上也有较大的改进，过去，伴奏乐器以二胡、琵琶、笛子等民族乐器为主，如今，还加入了小提琴等西洋乐器。“表演形式更加丰富多彩，更多时尚元素融入淮剧里，更符合年轻观众的口味了。”花延伟说。

　　盐城市淮剧团每年要开展近30场“送戏进校园”活动，给孩子们带来精彩淮剧演出的同时，演员们走进教室，走上讲台，面对面教孩子们唱戏，培养学生们的戏曲素养。

　　每周三、周四的下午，剧团副团长、国家一级演员程红都会到当地的小学教戏，教孩子们穿戏服、画戏妆、展开歌喉演唱，沉浸式感受淮剧的魅力。葛子钰是盐都区实验小学四年级学生，以前从来没有接触过淮剧。一年多前，她加入学校的淮剧兴趣班，跟着程红学唱淮剧，目前已经会唱好几个经典的淮剧选段。葛子钰全家人因此都喜欢上了淮剧。

　　团长张正余明显地感觉到，与过去相比，舞台下年轻的观众多起来了，还有不少中小学生。年轻人看戏时更喜欢互动，在观众席上，有的拍起了小视频发朋友圈，有的拿出手机开启了直播。每次演出，看着台上台下那么多年轻的面孔，张正余就笑逐颜开。一场场演出下来，盐城市淮剧团不断在年轻人中“圈粉”。

　　最重要的舞台在农村

　　盐城市淮剧团的院子里，停靠着一辆白色东风牌中型货柜车，车身上画着一个头戴雉翎、身背靠旗的武旦形象，看上去栩栩如生、威风凛凛。十几年来，盐城市淮剧团的演员们坐着这辆车，把一台台淮剧大戏送到大街小巷，送到田间地头。在盐城市盐都区，几乎每一个乡镇、每一个村庄，都留下了盐城市淮剧团演员们的身影。

　　盐城人大多爱看淮剧。淮剧发源于江苏盐城里下河一带以及淮安市，至今仍流行于江苏、上海以及安徽部分地区。江苏很多市、县都有自己的淮剧团。别看盐城市淮剧团只是一个基层剧团，身上的“光环”可不少——曾9次携新剧进京，也曾远赴欧洲进行交流演出，获得的各种奖牌奖杯多不胜数。

　　但在团员们心目中，最重要的舞台，还在广袤的农村。十几年来，盐城市淮剧团每年演出300多场，其中“送戏下乡”近200场。为了不给村民们添麻烦，无论是资历丰富的国家一级演员，还是刚来不久的新人，都备有一个被包和一个网篮，每次出远门，被包装得满满的，网篮里水瓶、水杯、餐具、洗漱用品等应有尽有。

　　搭建的临时舞台简陋粗糙，可热情洋溢的观众总能让演员们演得带劲。

　　2016年秋，剧团到一个偏远的村子演出。天公不作美，开演前半小时，突然狂风大作，大雨滂沱。主持人只好宣布演出取消，台下的观众也慢慢散了，可还有十几位戏迷一直撑着伞，迟迟不愿离去。演员们眼睛湿润了。风雨稍缓，演员们就冒着雨把戏演完。

　　有一次，剧团到泰州兴化演出，车刚开到村口，鞭炮声就“噼里啪啦”响起来了。透过车窗玻璃，演员们远远地看到，村民列着队，拉着长长的横幅欢迎他们到来。车还没停稳，村民就围了上来，争抢着邀请演员们到家里去住。很多时候，演出刚完，后台就挤满了人，年轻人凑上来拉着演员们合影留念，老人们则捧着瓜果小吃往演员手里塞，小小的后台瞬间成为火热的“追星”现场。

　　哪怕只是送戏到一个村，剧团通常也会派出最强阵容。多年来，通过一场场乡间田埂上的高水准演出，他们把戏演进了观众的心里。

　　盐城市淮剧团露天演出现场。盐城市淮剧团供图

　　演好戏，演精彩的戏

　　今年55岁的刘婵是一名资深的淮剧戏迷，每逢庙会上有淮剧演出，或者村里有人家请民间淮剧团来演出，她就带着小板凳找个最靠前的位置坐下来，一直看到演出散场才依依不舍地离开。盐城市淮剧团这几年推出的一系列新作品却让她有了耳目一新之感。虽然刘婵工作很忙，但只要盐城市淮剧团有演出，她就会前来捧场，尤其是每逢剧团有新戏出炉时，她会连着看很多场，百看不厌。在她看来，这些新剧不仅唱腔动人，表演唯美，而且有深刻的思想内涵，大都演的是身边人，讲的是身边事，故事贴近生活，让观众觉得自己既是看戏人，也是戏中人。

　　最初的淮剧多为民间生活小戏，内容简单纯朴，语言诙谐风趣。盐城市淮剧团的不少新戏继承了这一传统，以轻喜剧的方式，演身边人，讲身边事。

　　《鸡毛蒜皮》《十品村官》《半车老师》《菜籽花开》《送你过江》《为你绽放》《宋公堤》……近年来，盐城市淮剧团下了大功夫，创作出多部新编现代戏，几乎部部精彩。尤其是《鸡毛蒜皮》和《十品村官》，演出都在1000场以上，至今仍然很受欢迎。

　　《鸡毛蒜皮》中，两户人家因为鸡毛蒜皮的小事闹矛盾，朴实机智的村民组长巧妙劝解，最终让两家人握手言和。戏演到哪里，就在哪里引起一连串会心的笑声。有一次在淮安博里镇的演出结束后，当地的司法助理跑到后台说：“这部戏编得太好了，我们现在的工作要解决的，全是这样鸡毛蒜皮的事情！这部戏演完，以后我们再去做工作，就会容易多了。”这部作品，也成为第一部获得“五个一工程”奖的淮剧。

　　《宋公堤》讲述新四军在盐城阜宁成立抗日民主政府后，首任县长宋乃德在没人、没粮、没钱的情况下，四处奔走，动员群众，带领军民筑成近百里的拦海大堤，全心全意保护人民生命财产安全的动人故事。2022年11月，在滨海县会议中心演出结束后，滨海县五汛镇党委书记邀请剧团到即将开始的党员培训班来演一场，“今年的培训，我就不开会了，你们这两个小时的演出，比我开3天的会还管用！”

　　剧目还能为观众“量身定制”。有一次，盐城某开发区的安置工作遇到了困难，部分居民产生了一些担忧和疑虑。负责人请剧团排了一部小戏，将想讲的政策、道理蕴含在生动的故事中，到开发区演了几场，终于赢得居民们的理解和支持，顺利完成了搬迁。

　　一次演出散场，有位观众来到后台，感慨地对张正余说：“我看过你们团的很多戏，发现不管是传统戏还是现代戏，内容都离不开8个字——爱国、敬业、诚信、友善。”的确，这些精彩的作品，不仅为剧团斩获了大量奖项，吸引了一大批“铁杆粉丝”，更如无声细雨，润泽着老百姓的心。王伟健

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）